動物実験を人組織・ロボット・AIで置き換える Vivodyneが目指す「創薬のOS」

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概要

FoundX Review Startup IdeaCastは、海外スタートアップのアイデアをAIで整理・分析して紹介する番組である。今回取り上げたのは、ペンシルベニア大学発のVivodyne(ビボダイン)だ。同社は、ラボで培養した人の組織、ロボティクス、AI解析を組み合わせて動物実験を置き換え、人間に最適化された創薬インフラを作ろうとしている。解説役は、同社を選んだ理由として、自身が治らない免疫系の持病を抱えており、こうしたスタートアップによって治るようになればと考えたことを挙げた。番組の冒頭では、生成AIがスタートアップの人材構成に与える影響を扱ったワーキングペーパーも紹介された。

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なお番組側は、情報をAIで整理しているため一部が古かったり誤っていたりする可能性があり、事実を重視する場合は各自で確認してほしいと断っている。

冒頭の話題:生成AIはスタートアップを「少人数で速く進む会社」に近づけたか

冒頭で紹介されたのは「Generative AI & Entrepreneurship」というタイトルのワーキングペーパーである。生成AIがアメリカのスタートアップにどんな影響を与えたかを調べた研究で、結論は、スタートアップを少人数で速く進む会社に近づけたというものだという。

研究では、ChatGPTの登場以前から業務内容が生成AIの影響を受けやすかったスタートアップほど、2四半期、つまり半年以内に雇用が減ったとされる。特に減ったのはジュニア層や、実装・実務を担う職種だった。人を多く雇って実務を積み上げる成長の仕方ではなくなってきている可能性が示されている。ただし会社が弱くなったわけではなく、より早く事業を拡大し、資金調達ラウンドも進みやすくなったという。紹介者は、少ない人数でより多くのアウトプットを出せるようになった可能性がある点、そしてAIで仕事がなくなるかという話ではなく、人材構成や成長の仕方が変わっている点が面白いと述べた。

一方で懸念もある。コーディングやコンサルティングの分野で以前から言われているように、ジュニア層の雇用が減れば、若手が経験を積む入り口が細くなる可能性がある。また研究によれば、職を失った労働者はより長い失業期間を経験し、AIの影響を受けにくいが賃金は低い仕事へ移る傾向もあったという。紹介者は、高い賃金を得られる状況を良しとするなら、AIがネガティブに働く可能性もあると話した。

対象はIT系やB2B向けのビジネス製品が多かったが、具体的な中身まではあまり示されておらず、ミクロに見れば違う姿が見えるかもしれないという。聞き手は、ちょうど最近Andreessen Horowitzがこれを否定するような記事を出していたことに触れ、この分野ではまだまだ議論や異なるエビデンスが出てきそうだと応じた。

Vivodyneの全体像:「生物学のAWS」を掲げる

本編の解説役は、Vivodyneを単なるバイオベンチャーではなく、ハードウェア、ソフトウェア、そしてバイオの専門技術を組み合わせた企業だと説明した。事業が複雑なので上手く紹介できるか自信がないと前置きしつつ、同社が「生物学のAWS」になるという壮大な構想を持っていると紹介した。最終的な目標は、ラボで培養した人組織とロボティクス、AIを融合させて動物実験をなくし、人間に最適化された創薬インフラを作ることである。

なぜ今この事業が必要なのか。解説役は二つの理由を挙げた。一つは、動物実験をクリアした新薬候補の95%が人の臨床試験で失敗しているという歩留まりの悪さ。もう一つは、2022年に規制が変わり、新薬申請の際にそれまで義務だった動物実験が撤廃されたことで、事業の追い風になっている点である。

動物実験で成功した薬がなぜ人で95%も失敗するのか。解説役は、当たり前ではあるがマウスは人ではないという根本的な生物学的違いが大きいと説明した。特に最新の細胞治療などでは、マウスで通用しても人間には毒になったり、うまく働かなかったりすることがあると考えられているという。聞き手が規制変化の影響を尋ねると、法的義務だから動物実験をしていた部分について、より精度の高い代替手段に置き換えるインセンティブが生じたと答えた。

課題:臨床での失敗コストと、既存の代替手段の限界

臨床試験で失敗すると、数百億円から数千億円規模の損失に直結するという。そのため製薬企業の支払い意思は非常に高い。顧客として想定されているのは、大手製薬企業の安全性・有効性評価チームやR&Dチーム全般である。

既存の代替手段としては、平面での細胞培養や、単純なオルガノイド(細胞の集まりで作るミニ臓器)がある。しかしこれらには血管がなく、細胞間の相互作用もないため、人の体を再現しきれていない。その結果、薬がどう働くか、時間の経過とともにどう影響し合うかが見きれないと解説役は説明した。

聞き手がオルガノイドの限界をもう少し詳しく尋ねると、解説役は二点を補足した。一つは、従来の手法が手作業中心でスケールしないこと。もう一つは、オルガノイドはもともと生体環境に近づけるために登場し、幹細胞を自己組織化させて小さな臓器の3D構造を作れるものの、血管がないため、栄養を運んだり老廃物を排出したりといった実際の臓器の動きが見えないことだ。Vivodyneが開発する生体模倣チップはオルガノイドをさらに発展させたもので、血管や細胞間の相互作用を観察できる点が特徴だという。

解決策:人組織、ロボティクス、AI解析の三要素

トラクションとして、世界トップ10の製薬企業の過半数がすでに提携または利用していると紹介された。提供形態はData as a Service、あるいはPlatform as a Serviceである。顧客はテストしたい薬の候補や検証したい具体的な問いをVivodyneに送り、同社がロボットなどを稼働させて得た臨床予測データと、AIによって最適化されたインサイトを受け取る。

一つ目の要素は人組織である。Vivodyneは血管網を持つリアルな3Dの人組織を培養でき、その細胞数は20万から50万に及ぶという。平面培養の先にある技術で、血管を持つことで薬が働くプロセスを時間的なダイナミクスとして再現できるとされる。

二つ目はロボティクスで、1回の稼働で1万個以上の独立した組織を、人の手を介さずに同時に培養・投薬・観察できる。解説役によれば、既存の受託サービスでは人が作業に入り、ピペットの押し方などがノイズとなってAIの学習データに混入してしまう。ロボティクスによって、短時間で膨大かつ質の高いデータを獲得できるという。聞き手が1万という数字の水準を尋ねると、手作業では数十から数百程度が限界だったとされ、桁がいくつも違うことでスループットと再現性を担保できる点が強みだと答えた。

三つ目はAI解析である。ロボティクスで取得した画像、単一細胞RNA、タンパク質などの複数のデータをAIで分析し、人で試験したらどうなるかを予測してデータとして提供する。マルチオミクス解析について聞き手が説明を求めると、解説役は、細胞の形を画像解析するだけでなく、遺伝子の発現状況や分泌されるタンパク質など複数の生体情報を統合して解析することだと述べた。見た目の変化、細胞内の設計図(遺伝子)の変化、その結果として出てくるもの(タンパク質)の変化を取得し、AIで結びつけて人体の反応を再現しようとしているという。聞き手はこれを、ウェット・ハード・ドライのすべてを組み合わせた事業だと整理した。

市場規模と規制の広がり

解説役は、TAMとSAMの数字の大小が逆転している点を断ったうえで、TAMとして動物実験市場の26.8億ドルを挙げ、ここを直接奪いに行くのが大前提だと説明した。SAMとしては人オルガノイド市場の36.1億ドルを挙げ、成長率が非常に高く急拡大している市場だとした。成長の背景には、抗体医薬や細胞治療など、人特有の反応を見る必要のある領域が伸びていることがあるという。

米国外の規制動向について聞き手が尋ねると、欧州でも動物実験の代替は推進されており、日本のPMDAも前向きだが、現時点でルール形成と資金の流入が最も速いのはアメリカだと解説役は答えた。

ビジネスモデル:機器ではなくデータとインサイトを売る

Vivodyneはバイオデバイスというハードウェアを売るのではなく、テストの実行、データの提供、AI解析といったサービスやインサイトを売るモデルを取っている。顧客が製薬企業であるためエンタープライズ営業となり、顧客獲得コストは高い。ただし顧客にとっては臨床での失敗を一つ防ぐだけで数億ドル単位の経済効果があり、LTVが非常に大きくなる構造だという。加えて、ロボットによる自動化で限界費用を下げ、1件あたりのコストを下げていくことも狙っている。

具体的なマネタイズのタイミングについて、解説役は推測だと断ったうえで、エンタープライズ案件なので個別契約になっているだろうとし、共同研究時の一時金、マイルストーン達成時の報酬、データへのアクセス料などを組み合わせているのではないかと述べた。基本はデータ提供モデルだが、製薬企業の自社ラボに装置を販売・導入するケースもあり、柔軟に対応しているようだという。

戦略:コア技術の垂直統合と、外部の薬剤を活かすエコシステム

Vivodyneはロボティクス、組織培養、AIアルゴリズムというコア技術を完全に内製して垂直統合している。一方で、薬剤の候補物質そのものは外部の製薬企業のものを活用する。自社で創薬するのではなく、業界全体のR&Dインフラになることで、あらゆる新薬の成功から恩恵を受ける「創薬のOS」を目指しているという。

解説役が個人的に納得した点として挙げたのは、大義の強さである。10〜20年後の最終形として動物実験の完全根絶を掲げており、倫理的にも強いパーパスを持つことが、PRなどにも効いているとした。

聞き手は、将来的に自社で創薬に乗り出す可能性を尋ねた。解説役によれば、同社は2023年の資金調達時に自社創薬の可能性にも言及しており、利益率を高めるために自社創薬とプラットフォーム提供のハイブリッドになる可能性もあるという。

聞き手はさらに、ウェット・ハード・ドライをすべて手がけるのはバーンレートの観点から厳しいのではないかと指摘した。解説役は本当にその通りで非常に重たい事業だと認めたうえで、その重さゆえに他社が参入できず、現時点ではそれがモートとして機能しているのだろうと述べた。

ロードマップ:なぜウェット→ハード→ドライの順なのか

同社はウェット、ハード、ドライの順に事業を展開している。フェーズ1では複雑な人組織の培養を成功させ、ロボット化の概念実証を行い、シードで3800万ドルを調達した。現在地とされるフェーズ2では、4000万ドルのシリーズAでサンフランシスコに2万3000平方フィートの完全自動化ラボを作り、キャパシティを力技で広げている。フェーズ3では拡張や海外展開を狙いつつ、最終的には物理的な実験すら不要になるコンピューター予測への移行を見据えているという。

聞き手が、ドライ(AI)から始めなかったのは面白いと指摘すると、解説役は同社の説明を紹介した。世の中にある既存データは動物実験や2D培養のものが中心で、それでAIを学習させてもノイズが多く、本当に欲しい人の臨床予測ができないと気づいたため、ウェットから始めたのだという。ただし解説役は、もともと教授が臓器チップの専門家だったことも理由かもしれないと付け加えた。

聞き手は、完全なインシリコ(実験不要)の状態になれば、今投資している巨大ラボが不要になるのではないかとも問いかけた。解説役はその可能性を認めつつ、未知の病気が出てくる可能性や、製薬企業が取り組む疾患の範囲が広がればAIモデル自体の更新が必要になることを挙げ、どこまでかは分からないが実験施設はある程度必要であり続けるだろうと答えた。

モートと競合:5つの技術的優位と重いキャペックス

解説役は技術的なモートとして5点を挙げた。第一に、血管網や免疫応答の観察を可能にする、細胞レベルを超えた生体模倣。第二に、1回で1万個を同時に実験できる圧倒的なスケール。第三に、マルチオミクスのAI解析。第四に、手作業を排してミリ単位の再現性を担保していること。第五に、自社で解析を行うことで蓄積されていくデータである。

弱点はキャペックスの重さだ。ロボット施設の構築には大きな初期投資が必要で、その資本集約性のリスクは投資家の視点でも議論になっているという。競合との比較では、自動化による高スループットと、生体の再現性の高さがポジショニングになる。

聞き手が、Emulateのような先行する臓器チップ企業がなぜ自動化に追従できないのかを尋ねると、解説役は、従来のチップは人間が手作業でピペットを操作することを前提に設計されており、ロボットアームで自動化するにはデバイス自体の再設計が必要になるため参入しづらいと説明した。最大のモートはどれかという問いには、個々の要素もそれぞれ強いが、複雑な組織を作り、ロボットでミリ単位に制御し、AIでマルチオミクス解析するという統合されたオペレーション体制そのものがモートになると答えた。

参入戦略:論文による裏付けと、切実なニッチからの突破

最初の突破口として、同社はまず学術的な証明を得た。特定臓器の臓器チップをPoCとして、Scienceなどの一流誌に査読付き論文として発表し、科学的なお墨付きを得たという。そのうえで初期には、抗体薬や抗体薬物複合体のように、動物実験では効果や毒性を測れず、人間特有の生物学的メカニズムに依存して設計されたモダリティを開発するチームの切実なニーズを最初のターゲットに選んだ。エンタープライズ導入では、臓器チップ分野の世界的権威である創業者側の研究者と共同研究をしないかという形で営業しているという。

聞き手は、論文発表が特許取得の妨げや技術流出のリスクにならないかと尋ねた。解説役はリスクはゼロではないとしつつ、査読付き論文というエビデンスがなければ保守的な業界の顧客とは話を始めづらいため、まずは必要だと答えた。技術流出については、具体的なノウハウを特許で保護する形になるだろうと述べた。

チームと初期のピボット:「ドリルではなく穴を売る」

創業の経緯について、解説役は次のように紹介した。ペンシルベニア大学のダン・フー(Dan Huh)教授は臓器チップの世界的権威で、そのラボで博士課程にいたアンドレイ・ジョルジェスク氏が現在のCEOである。同氏は研究の中で、手作業ではスケールしないというペインに気づき、Vivodyneの創業に至った。師弟関係からのスピンアウトという、大学発スタートアップによく見られる構成だという。CEOはバイオエンジニアリングの博士号を持ち、ロボティクスにも詳しいとされ、聞き手はそうした複合的な人材は珍しいと評した。チームにはウェットの生物学、ハードウェア、ソフトウェアの専門家がそろい、互いに共通言語を持てるエンジニアリングの視点を共有していたという。

初期には迷いもあった。当初は手作業で作る精巧な組織モデル、つまり臓器チップそのものをデバイスとして売ろうとしていた。しかし製薬企業が本当に欲しいのは結果のデータと数万スケールでの再現性だと気づき、チップを売るのではなくサービスを提供するモデルへ転換した。解説役はこれを、マーケティングで言われる「ドリルを売るな、穴を売れ」のバイオ版であり、実験器具ではなくデータを売るピボットだったと表現した。

解説役はまた、インタビューで紹介されたCEOの言葉として、あえて信じられないほど難しい技術課題に取り組んだことで誰も真似できなくなり、結果的にそれが優秀な人材や投資家を引きつけるレバレッジになったという趣旨の発言を紹介した。技術系の人は非常に難しい課題に取り組むべきだというメッセージだという。聞き手は、かつてY Combinatorが語っていた「難しい課題ほど簡単になる」という話を思い出すと応じた。

納品物は何かという問いに対しては、AI解析のレポートに加え、生データへのアクセス、そしてどのターゲットを選ぶべきかといったコンサルティング的な提言にも価値があるのではないかと解説役は考えを述べた。

資金調達と運営規模

資金調達は、シードで3800万ドル(約50億円)、シリーズAで4000万ドル(約60億円)で、アーリーステージとしてはかなり大きな金額をKhosla Venturesなどから集めている。稼働規模としては、1回の稼働で1万以上の実験を処理できる段階に到達しているという。

解説役は、キャペックスの重い重厚長大な事業でありながら巨額調達に成功した要因として、動物実験の撤廃という倫理的な後押しが支持につながったことを挙げた。聞き手がKhoslaがシードからこれほどの額を出すのは大きいと述べると、解説役は、AI創薬のボトルネックはアルゴリズムではなく質の高い大量の生体データだという点に投資家側も共感した、あるいは見抜いたのではないかと推測した。従業員数については450名ほどと紹介されたが、解説役は、手作業では回らなかったであろう業務をロボティクスによる完全自動化で賄い、少人数で大きなスループットを実現している点を強調した。

日本で同様の事業を起こすなら

番組では、日本で同様のアイデアで起業する場合の案をAIに考えさせた結果も紹介された。案Aは、iPS細胞のノーベル賞技術の蓄積を活かし、患者固有の遺伝子疾患や、アジア人・日本人に特有の疾患モデルのデータを作るというもの。案Bは、ファクトリーオートメーションに強い日本企業と組み、生体培養のハードウェアオペレーションで世界をリードするというもの。案Cは、日本の超高齢社会の医療データを活かし、老化モデルや加齢性疾患に特化した組織チップとデータセットを販売するもので、ロンジェビティにもつながりうるとされた。

ただし日本の規制当局は、アメリカに比べて動物実験から代替手法への移行が遅れるリスクがあるため、日本で起業しても最初からグローバル展開を見据える必要があるという。聞き手が、結局はグローバルでVivodyneに勝たなければならないのではと問うと、解説役は正面突破は難しいだろうとしつつ、アジア人を対象にする、あるいはロボットアームの制御技術が特に尖っていて特定の疾患なら勝てるといった形で、顧客や対象を変える余地はあるかもしれないと答えた。

大学発ベンチャーでこうした事業をやる場合にどんな人を集めるべきかという問いには、ウェット・ハード・ドライがすべてそろわなければならない点が難しさであり、解決すべきポイントだとした。そのうえでVivodyneの例として、ロボティクスのエンジニアを採用する際に、自動車のような機械系の人材ではなくバイオに関係するロボティクスの人材を採ったことを紹介した。そうすることで、細胞は壊れやすいので力を非常に小さなレベルで制御しなければならないといった前提を最初から共有できたという。共通の言語や考え方を持つ人を集めることが重要だというのが解説役の見方だ。聞き手は、AIを使えばそれぞれの領域を速く学べるだろうと付け加えた。

結論:難しい課題に取り組むことがモートになる

解説役はまとめとして3点を挙げた。第一に、動物実験の不正確さという既存の限界を、人のデータが不足しているという問題として定義し直し、戦い方を変えたこと。第二に、ウェット・ハード・ドライを組み合わせて統合する難しさは自社にとっても大きな負担だが、結果的に最強の参入戦略になっていること。第三に、今後変わる可能性はあるものの、ビジネスモデルを機器の売り切りからデータとインサイトの提供へ転換したこと。そこから得られる示唆として、自分の業界で非効率なのに当たり前になっている職人技を探し、別分野の技術で自動化やデータ化ができないかを考えると、アイデアにつながるかもしれないと述べた。

解説役は、自分にとっても非常に難しい題材で、うまく説明できた自信はないと率直に語った。聞き手は、難しいことに取り組むことこそが実は最大のモートなのだという点に納得したと述べ、AI時代だからこそ複数の領域を速く学んで組み合わせ、大きく難しい課題に取り組むスタートアップが増えてほしいと話した。解説役も、大きなパスがあることも見据えて、難しい課題に正面から取り組む人が増えるといいと応じ、番組を締めくくった。